Apogenix erhält "Orphan Drug Status" in den USA für Apocept(TM) zur Behandlung des Myelodysplastischen Syndroms und startet klinische Phase-I-Studie

7 februari 2013 Apogenix / Apogenix erhält "Orphan Drug Status" in den USA für Apocept(TM) zur Behandlung des Myelodysplastischen Syndroms und startet klinische Phase-I-Studie . Verarbeitet und übermittelt durch Thomson Reuters ONE. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Heidelberg, 7. Februar 2013 - Apogenix GmbH, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige Proteinwirkstoffe für die Behandlung von Krebs- und Entzündungs-erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass die Arzneimittelzulassungsbehörde der Vereinigten Staaten (Food and Drug Administration; FDA) dem am weitesten fortgeschrittenen Kandidaten Apocept(TM) (APG101) den "Orphan Drug Status" in den USA zur Behandlung des Myelodysplastischen Syndroms (MDS) gewährt hat. Das Myelodysplastische Syndrom ist eine Stammzellerkrankung, die u.a. durch Reifungsstörungen von Zellen während der Blutbildung (Hämatopoese) charakterisiert ist und zu Zytopenien, insbesondere zu Anämien, führt. Gleichzeitig gab Apogenix den Beginn einer klinischen Phase-I-Studie mit seiner Leitsubstanz Apocept(TM) zur Behandlung von MDS bekannt. Es handelt sich hierbei um eine offene klinische Studie, die in Zentren in Deutschland durchgeführt wird. Die Patientenrekrutierung für die Studie begann im Januar 2013. Die Endpunkte der Studie umfassen die Wirksamkeit (Verbesserung der Erythropoese, der Bildung von roten Blutkörperchen) sowie die Sicherheit und Verträglichkeit von Apocept(TM) bei Patienten mit MDS. Die Ergebnisse der Studie werden Mitte 2014 erwartet. Apocept(TM) bindet den CD95-Liganden (CD95L) und verhindert so die Aktivierung des CD95-Rezeptors. Eine übermäßige Stimulation des CD95-Rezeptors der hämatopoetischen Zellen im Knochenmark der MDS-Patienten hemmt die Erythropoese. Dies führt bei diesen Patienten zu einer Anämie - die auf die Behandlung mit Erythropoietin oftmals nicht anspricht - und einer Transfusionsabhängigkeit. Präklinische Studien mit hämatopoetischen Stammzellen von MDS-Patienten zeigen eine dosisabhängige Stimulierung der Bildung von roten Blutkörperchen durch die Gabe von Apocept(TM). Somit könnte die Anämie durch die Gabe von Apocept(TM) ursächlich behandelt werden. Dr. Harald Fricke, COO/CMO der Apogenix GmbH, sagte: "MDS ist die zweite Indikation, für die Apocept(TM) den "Orphan Drug Status" in den USA erhielt. Mit seiner neuartigen Wirkungsweise kann Apocept(TM) die gestörte Bildung von roten Blutkörperchen wiederherstellen. Nachdem in einer erfolgreichen randomisierten, kontrollierten Proof-of-Concept-Studie mit Glioblastom-Patienten gezeigt werden konnte, dass Apocept(TM) sowohl das progressionsfreie Überleben als auch das Gesamtüberleben verlängert, sind wir zuversichtlich, dass die Erfolgsgeschichte von Apocept(TM) weitergehen und MDS das zweite Anwendungsgebiet sein wird." Über Apogenix Apogenix, eine Ausgründung des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ), entwickelt neuartige Proteinwirkstoffe für die Behandlung von Krebs- und Entzündungserkrankungen auf der Basis einer zielgerichteten Modulation der Apoptose (des programmierten Zelltods) oder der Blockade des Wachstums von Tumorzellen. Der am weitesten fortgeschrittene Produktkandidat, Apocept(TM) (APG101), wird zur Behandlung von Glioblastoma Multiforme (GBM) entwickelt, der häufigsten und aggressivsten Form des Hirntumors. Seit der Gründung im Herbst 2005 hat das Unternehmen über 50 Mio. € eingeworben und erhielt darüber hinaus öffentliche Fördergelder in Höhe von über 8 Mio. €. Das Unternehmen hat seinen Sitz in Heidelberg. Über Apocept(TM) (APG101) Mit dem am weitesten fortgeschrittenen Produktkandidaten Apocept(TM) (APG101), einem vollhumanen Fusionsprotein, das aus dem extrazellulären Teil des CD95- Rezeptors und dem Fc-Teil von IgG besteht, wurde 2009 eine Phase-I-Studie erfolgreich abgeschlossen. Im Dezember 2009 begann Apogenix eine kontrollierte Phase-II-Studie mit Apocept(TM) zur Behandlung des Glioblastoma Multiforme, für die im September 2011 die Patienten-rekrutierung abgeschlossen werden konnte. Der primäre klinische Endpunkt sowie eine Reihe sekundärer Endpunkte der Studie wurden im Jahr 2012 erreicht. Apogenix wurde für Apocept(TM) im Jahr 2009 der "Orphan Drug Status" in den USA und Europa zur Behandlung des Glioblastoms gewährt. Über Myelodysplastisches Syndrom Das Myelodysplastische Syndrom (MDS) ist eine Stammzellerkrankung, die u.a. durch Reifungsstörungen von Zellen während der Blutbildung (Hämatopoese) charakterisiert ist und zu Zytopenien führt, insbesondere zu Anämie. Das mediane Erkrankungsalter beträgt mehr als 60 Jahre und die Inzidenz in der Gesamtbevölkerung liegt bei ca. 4/10.000 Personen pro Jahr. Sie nimmt nach dem 70. Lebensjahr auf 20-50/10.000 Personen pro Jahr zu. Die Erkrankten, bei denen MDS oft zufällig anlässlich einer routinemäßig durchgeführten Blutuntersuchung diagnostiziert wird, leiden in der Regel an einem Mangel roter Blutkörperchen (Anämie), fühlen sich kraftlos und sind anfällig für Infektionen. Meist wird versucht, die Anämie durch Bluttransfusionen zu behandeln, allerdings führt dies im Laufe der Behandlung zu einer Überladung mit Eisen, das u.a. die Leber schädigen kann. Gleichzeitig gehen auch die Zahl der Thrombozyten, die für die Blutgerinnung mitverantwortlich sind, und die Zahl der Leukozyten, die für die Immunabwehr zuständig sind, deutlich zurück. Daher leiden MDS-Patienten im Krankheitsverlauf immer mehr an Infekten und plötzlichen Blutungen, an denen sie auch häufig sterben. Weitere Informationen zu dieser Erkrankung finden Sie z.B. unter www.mds- register.de. Kontakt Dr. Thomas Höger CEO/CFO Apogenix GmbH 69120 Heidelberg Tel.: +49 (6221) 5 86 08-0 E-Mail: contact@apogenix.com www.apogenix.com Medienkontakte USA Europa Martina Schwarzkopf, Ph.D. Raimund Gabriel Russo Partners MC Services AG Tel.: +1 (212) 845 4292 Tel.: +49 (89) 210 228 30 martina.schwarzkopf@russopartnersllc.com raimund.gabriel@mc-services.eu Pressemitteilung (PDF): http://hugin.info/146079/R/1676298/546322.pdf This announcement is distributed by Thomson Reuters on behalf of Thomson Reuters clients. The owner of this announcement warrants that: (i) the releases contained herein are protected by copyright and other applicable laws; and (ii) they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein. Source: Apogenix via Thomson Reuters ONE [HUG#1676298]