ABLYNX' ANTI-IL-6R NANOBODY, ALX-0061, BEHAALT UITSTEKENDE VEILIGHEIDS- EN WERKZAAMHEIDSRESULTATEN OP WEEK 24 IN FASE II KLINISCHE STUDIE IN REUMATOIDE ARTRITIS

* ACR20, ACR50 en ACR70 scores respectievelijk tot 100%, 75% en 63% * Tot 75% van de patiënten bereikten DAS28 remissie * Aantrekkelijk veiligheidsprofiel bij alle toegediende doses * Antilichamen tegen het geneesmiddel werden niet waargenomen * Geen verdere ontwikkeling van de ziekte vastgesteld adhv MRI radiografie De resultaten worden besproken tijdens een webcast die vandaag aanvangt om 16u (Belgische tijd) Klik hier om u aan te melden, inbelnummer +32 (0)2 620 01 38 GENT, België, 13 februari 2013 - Ablynx [Euronext Brussels: ABLX] deelde vandaag veiligheids- en werkzaamheidsresultaten mee voor haar anti-IL-6R Nanobody, ALX- 0061, na de finale analyse op week 24 van het Fase II gedeelte van de gecombineerde Fase I/II studie in patiënten met matige tot ernstige actieve reumatoïde artritis (RA), bovenop een stabiele behandeling met methotrexaat. In dit Fase II deel werden 37 RA patiënten gerecruteerd en kregen ze in drie willekeurige doseringsgroepen ALX-0061 intraveneus (1mg/kg Q4W[1], 3mg/kg Q4W en 6mg/kg Q8W(1)) of placebo toegediend. In totaal kwamen 34 patiënten in aanmerking om de werkzaamheidsparameters te bepalen in de tussentijdse periode op week 12 en al deze patiënten zetten de studie voort tot week 24. Afhankelijk van de ziektestatus van de patiënt op week 10 werd de maandelijkse dosis verhoogd (van 1mg/kg tot 3mg/kg; of van 3mg/kg tot 6mg/kg) of werd de frequentie van dosering verhoogd (van 6mg/kg Q8W tot 6 mg/kg Q4W), en patiënten op placebo konden starten met een maandelijkse behandeling van ALX-0061 van 3mg/kg. Het overgrote deel van de patiënten (86%, N=24) voltooiden de studie met hun ALX-0061 startbehandeling (de 'ongewijzigde' populatie), bij 4 patiënten werd de dosering gewijzigd (de 'gewijzigde' populatie) en 3 patiënten stapten over van een behandeling met placebo naar ALX-0061 (de 'switchers'). Bij alle geteste doses werd ALX-0061 goed verdragen en het veiligheidsprofiel was veelbelovend in vergelijking met reeds gerapporteerde data voor andere biologische DMARD's[2]. Er werd geen klinisch relevante neutropenie (gematigde tot ernstige daling in neutrofielen, een type witte bloedcel) en klinisch significante stijging in lipide niveaus (cholesterol en triglycerides) waargenomen, en er waren geen ernstige infecties. Een onregelmatige verhoging in leverenzymen werd gerapporteerd; maar deze waren van voorbijgaande aard, en over het algemeen mild tot gematigd, en ze resulteerden niet in een stopzetting van de behandeling. Bovendien veranderde het bijwerkingsprofiel van ALX-0061 niet met verhoogde doses of -behandelingsduur en er werden geen antilichamen tegen het geneesmiddel waargenomen. De werkzaamheidsresultaten voor de 'ongewijzigde' patiëntenpopulatie op week 24 worden hieronder weergegeven: +-----------------------+----------+----------+----------+---------------------+ |Werkzaamheidsparameter |1mg/kg Q4W|3mg/kg Q4W|6mg/kg Q8W|'ongewijzigde' | | |(N=8) |(N=8) |(N=8) |populatie: alle doses| | | | | |samengevoegd | | | | | |(N=24) | +-----------------------+----------+----------+----------+---------------------+ |ACR20[3] |75% |100% |75% |83% | +-----------------------+----------+----------+----------+---------------------+ |ACR50 |63% |75% |75% |71% | +-----------------------+----------+----------+----------+---------------------+ |ACR70 |50% |63% |63% |58% | +-----------------------+----------+----------+----------+---------------------+ |DAS28 remissie[4] |50% |75% |63% |63% | +-----------------------+----------+----------+----------+---------------------+ |Booleaanse remissie[5] |25% |38% |25% |29% | +-----------------------+----------+----------+----------+---------------------+ De werkzaamheidsresultaten op week 24 voor de 'gewijzigde' patiëntenpolulatie en patiënten die wisselden van placebo naar ALX-0061 behandeling (de 'switchers'), worden hieronder weergegeven: +----------------------+---------------------------+---------------------------+ |Werkzaamheidsparameter|'gewijzigde populatie': |'switchers': alle doses | | |alle doses samengevoegd |samengevoegd | | |  |  | | |(N=4) |(N=3) | +----------------------+---------------------------+---------------------------+ |ACR20 |75% |100% | +----------------------+---------------------------+---------------------------+ |ACR50 |50% |67% | +----------------------+---------------------------+---------------------------+ |ACR70 |50% |0% | +----------------------+---------------------------+---------------------------+ |DAS28 remissie |50% |33% | +----------------------+---------------------------+---------------------------+ Een evaluatie adhv magnetische resonantie beeldvorming (MRI) maakte ook deel uit van deze studie. Op week 24 was er een vermindering in bot-oedeem, wat een vroege indicator is van gewrichtsafbraak. Bovendien bevestigde de algemene radiografische score de afwezigheid van verdere ontwikkeling van de ziekte bij deze finale analyse. Dr Josefin-Beate Holz, Chief Medical Officer van Ablynx, verklaarde: "We zijn zeer tevreden met de resultaten op week 24 van dit Fase II deel van de studie. We zijn van mening dat we met ALX-0061 indrukwekkende klinische activiteit hebben aangetoond met de voorspelde doseringsniveau's als de mogelijkhied voor toediening om de vier of acht weken. Het bijwerkingsprofiel van het Nanobody wijzigde niet na verloop van tijd of met verhoogde dosering en het therapeutisch effect werd zelfs nog sterker met de duur van de behandeling. De meerderheid van de patiënten behaalde een blijvend resultaat van ziekteremissie, sommigen onder hen reeds na de eerste maand van de behandeling. Bovendien werden patiënten die een onvoldoende respons toonden reeds vroeg waargenomen in het behandelingsschema en vertoonden ze zelfs respons na doseringsaanpassing. Deze bevindingen bevestigen het potentieel voor ALX-0061 en het geneesmiddel zou een belangrijke aanvulling kunnen zijn voor clinici voor de behandeling van deze ernstige slopende ziekte." Dr Edwin Moses, Voorzitter en Gedelegeerd Bestuurder van Ablynx, voegde toe: "We menen dat deze nieuwe data bijkomend vertrouwen geeft dat ALX-0061 een zeer waardevolle behandelingsmogelijkheid zou kunnen worden voor patiënten met RA. We zijn nu de verschillende mogelijkheden aan het onderzoeken om ALX-0061 verder te ontwikkelen, ondermeer door gesprekken met potentiële partners en andere mogelijkheden die ons zullen helpen om de waarde van dit product te maximaliseren." Telefoonconferentie en webcast presentatie Het Ablynx management team zal in een telefoon- en webcastconferentie de resultaten van de Fase II studie op week 24 toelichten, gevolgd door een vraag- en antwoordsessie. Dit event zal vandaag, 13 februari 2013 om 16u (Belgische tijd), plaatsvinden. De telefoonconferentie zal live worden gewebcast en is toegankelijk via de homepage van Ablynx' website http://www.ablynx.com/nl/ of door hier te klikken. Indien u wenst deel te nemen aan de vraag- en antwoordsessie, gelieve het nummer +32 (0)2 620 01 38 te vormen. Kort na de telefoonconferentie zal een herhaling van de presentatie, gebruikt tijdens de telefoon- en webcastconferentie, beschikbaar zijn op de website van Ablynx. Over ALX-0061 (anti-IL-6R) ALX-0061 richt zich tegen de interleukine-6 signaalroute via haar IL-6 receptor (IL-6R), die een fundamentele rol speelt in het ontstekingsproces in RA. ALX-0061 werd ontwikkeld om een 'beste-in-zijn-klasse' geneesmiddel te worden. Haar kleine omvang (26kD) zou ALX-0061 moeten toelaten om op meer doeltreffende wijze het weefsel te penetreren. De krachtige monovalente interactie van de molecule met zijn doeleiwit vermindert de mogelijkheid van 'off-target' effecten. Het binden met menselijk serum albumine verlengt het halfleven in vivo van het product en kan leiden tot verbeterde geleiding naar ontstekingsgebieden. Het Nanobody heeft een zeer sterke affiniteit met de oplosbare vorm van IL-6R wat zou moeten leiden tot een snelle binding met het doelwit, wat een snelle werking kan teweeg brengen. ALX-0061 heeft een heel laag immunogeen potentieel, één van de voordelen van de algemene Nanobody-eigenschappen. ALX-0061 is een heel robuust en stabiel geneesmiddel dat reeds geproduceerd werd op schalen van meerdere duizenden liters en het kan zowel intraveneus als subcutaan worden toegediend. Over Ablynx Ablynx is een biofarmaceutische onderneming die zich toelegt op het onderzoek naar en de ontwikkeling van Nanobodies(®), een nieuwe klasse van therapeutische proteïnen, op basis van fragmenten van enkel-domeinantilichamen, voor diverse ernstige menselijke ziekten, met inbegrip van ontstekingen, hematologie, oncologie en ademhalingsziekten. Vandaag heeft de Vennootschap bij benadering 25 projecten in de productportefeuille en vijf Nanobodies zijn in klinische ontwikkeling. Ablynx heeft lopende onderzoeksovereenkomsten en belangrijke samenwerkingsakkoorden met verscheidene grote farmaceutische bedrijven, waaronder Boehringer Ingelheim, Merck Serono, Novartis, and Merck & Co. De Vennootschap heeft haar hoofdzetel in Gent, België. Voor meer informatie kunt u terecht op www.ablynx.com. Voor bijkomende informatie, gelieve contact op te nemen met Ablynx: Dr Edwin Moses Voorzitter en Gedelegeerd Bestuurder t:   +32 (0)9 262 00 07 m: +44 (0)7771 954 193 /      +32 (0)473 39 50 68 e:  edwin.moses@ablynx.com Marieke Vermeersch Associate Director Investor Relations t:   +32 (0)9 262 00 82 m: +32 (0)479 49 06 03 e:  marieke.vermeersch@ablynx.com Volg ons op Twitter @AblynxABLX M:Communications: Mary-Jane Elliott, Amber Bielecka, Claire Dickinson t:   +44 207 920 2330 e:  ablynx@mcomgroup.com -------------------------------------------------------------------------------- [1] Q4W: om de 4 weken - Q8W: om de 8 weken [2]DMARD's: disease modifying anti-rheumatic drug - geneesmiddelen voor de behandeling van RA [3] ACR (American College of Rheumatology) kriteria meten verbetering in pijnlijke en gezwollen gewrichten, en verbetering in drie van vijf andere ziektescores; ACR20 meet % van patiënten met 20% verbetering; ACR50 meet % van patiënten met 50% verbetering en ACR70 meet % van patiënten met 70% verbetering. [4]DAS28 is een score die de ziekteactiviteit van RA weergeeft, en is gebaseerd op het C-reactieve eiwit (CRP), het aantal pijnlijke en gezwollen gewrichten van de 28 vooraf gedefinieerde gewrichten, en de evaluatie van het algemeen ziektebeeld door de dokter. Een score van >5,1 wijst op hoge ziekteactiviteit; een score tussen 3,2 en 5,1 wijst op een gematigde ziekteactiviteit; een lage ziekteactiviteit heeft een score tussen 3,2 en 2,6; en lager dan 2,6 wijst op remissie (geen ziekteactiviteit). [5] Booleaanse remissie in RA is een meer recente meting van ziekteactiviteit en wordt behaald als op gelijk welk tijdstip een patiënt voldoet aan al het volgende: aantal gezwollen en pijnlijke gewrichten, algeheel welbevinden van de patiënt en CRP samen kleiner of gelijk is aan 1. persbericht in pdf: http://hugin.info/137912/R/1677524/547099.pdf This announcement is distributed by Thomson Reuters on behalf of Thomson Reuters clients. The owner of this announcement warrants that: (i) the releases contained herein are protected by copyright and other applicable laws; and (ii) they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein. Source: Ablynx via Thomson Reuters ONE [HUG#1677524]