Akcea en Ionis kondigen goedkeuring aan van TEGSEDI™ (inotersen injectie) in Canada

Eerste en enige behandeling voor Canadezen met erfelijke transthyretine-bemiddelde amyloïdose (hATTR amyloïdose) met polyneuropathie - een zeldzame en erfelijke aandoening

OTTAWA en BOSTON en CARLSBAD, Calif., Oct. 06, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics Inc. (NASDAQ: AKCA), een gelieerde onderneming van Ionis Pharmaceuticals, Inc., en Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), heeft vandaag aangekondigd dat TEGSEDI™ (inotersen injectie) nu goedgekeurd is in Canada voor de behandeling van polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2 bij volwassen patiënten met erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR).¹

Na een prioritaire controle door Health Canada is TEGSEDI, een RNA-gericht therapeuticum, de eerste behandeling die goedgekeurd is voor de behandeling van Canadezen die lijden aan hATTR amyloïdose, een aandoening die veroorzaakt wordt door de abnormale formatie van transthyretine (TTR-proteïne) en resulteert in TTR amyloïde afzettingen in verschillende weefsels en organen in het lichaam. De progressieve accumulatie van deze afzettingen leidt tot sensorische, motorische en autonome stoornissen die meerdere aspecten van het leven van een patiënt beïnvloeden.

“Wij zijn erg verheugd over de grondige en tijdige evaluatie van TEGSEDI dankzij de prioritaire controle van Health Canada en we kijken ernaar uit om samen te werken met alle belanghebbenden om ervoor te zorgen dat patiënten spoedig voldoende toegang krijgen tot deze belangrijke nieuwe behandeling voor Canadezen die lijden aan hATTR amyloïdose”, verklaarde Jared Rhines, general manager van Akcea Therapeutics Canada. “Na het verkrijgen van de marktvergunning voor TEGSEDI in Europa is dit nieuws een prachtige mijlpaal voor Akcea met onze eerste geneesmiddelengoedkeuring in Canada. Wij zijn van mening dat deze prestatie het engagement van Akcea onderstreept voor de wereldwijde gemeenschap van mensen met zeldzame ziekten, evenals onze missie om innovatieve therapieën te leveren aan patiënten waar ter wereld zij ook leven. Wij zijn verheugd dat wij deze innovatieve therapie samen met Akcea Connect Group ™ mogen lanceren, ons uitgebreide ondersteuningsprogramma voor patiënten en hun zorgverleners van kust tot kust.”

TEGSEDI is een subcutane injectie die 1x per week thuis kan worden toegediend en die hATTR amyloïdose bij de bron behandelt door de productie van TTR-proteïne af te remmen.

“Vandaag is een belangrijke dag voor Canadese patiënten met hATTR amyloïdose en hun families omdat inotersen de eerste, goedgekeurde ziektemodificerende therapie is om de zware last te dragen van velen die leven met invaliderende en progressieve symptomen. Een erfelijke aandoening gaat vaak gepaard met een enorme emotionele druk en wij zijn van mening dat deze goedkeuring, en de innovatie achter deze behandeling, betekent dat vandaag een belangrijke stap is gezet voor hun hoop op een betere toekomst. We kijken nu uit naar de samenwerking tussen Akcea en de belanghebbenden om dit product zo snel mogelijk beschikbaar te stellen aan de patiënten”, zegt Durhane Wong-Rieger, President en CEO, Canadian Organization for Rare Disorders (CORD).

“hATTR amyloïdose is een invaliderende aandoening die gepaard gaat met morbiditeit en mortaliteit, en we zijn uiterst beperkt in de mogelijkheden die wij patiënten met deze ziekte en hun families kunnen bieden. De goedkeuring van inotersen verandert dit en is een welkome stap vooruit. In NEURO TTR, de studie waarvoor de goedkeuring van Health Canada werd gevraagd, gaven de veranderingen ten opzichte van het basisscenario, statistisch grote voordelen ten gunste van de inotersen-behandeling, inclusief polyneuropathie-symptomen en levenskwaliteit”, zegt Dr. Vera Bril, Professor of Medicine aan de Universiteit van Toronto, Director of Neurology aan University Health Network en Mount Sinai Hospital en Krembil Family Chair in Neurology.

OVER TEGSEDI™ (INOTERSEN INJECTIE)¹
TEGSEDI™ (inotersen injectie) is een antisense oligonucleotide (ASO) inhibitor van menselijke transthyretine (TTR) productie. TEGSEDI, ontdekt en ontwikkeld door Ionis Pharmaceuticals, is ook goedgekeurd in de EU voor de behandeling van polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2 bij volwassen patiënten met erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) en wordt momenteel reglementair gecontroleerd in de VS.

De goedkeuring is gebaseerd op data van de NEURO-TTR studie en dit was een fase 3, gerandomiseerde (2:1), dubbel-blinde, placebo-gecontroleerde, internationale studie bij 172 patiënten met hATTR amyloïdose met symptomen van polyneuropathie. De 15 maanden durende studie heeft de effecten gemeten van TEGSEDI op de neurologische functies en de levenskwaliteit door de veranderingen te meten vanaf het basisscenario in de ‘modified Neuropathy Impairment Score +7’ (mNIS+7) en in de Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN) totale score. TEGSEDI bood significante voordelen op beide co-primaire eindpunten in de NEURO-TTR studie, evenals een verbetering van de ziekte ten opzichte van de basislijnmetingen in beide co-primaire eindpunten voor een groot deel van de patiënten zoals gepubliceerd in het New England Journal of Medicine².

Bijzondere waarschuwingen en voorzorgen bij gebruik

TEGSEDI gaat gepaard met een vermindering van het aantal trombocyten, wat kan leiden tot trombocytopenie. Het trombocytenaantal moet minstens elke 2 weken tijdens de behandeling met TEGSEDI en gedurende 8 weken na stopzetting van de behandeling worden gecontroleerd.

Glomerulonefritis is opgetreden bij patiënten die behandeld werden met TEGSEDI. De UPCR en eGFR moeten regelmatig worden gecontroleerd tijdens de behandeling met TEGSEDI.

De bijwerkingen die het vaakst werden waargenomen bij minstens 20% van de met TEGSEDI behandelde patiënten en die frequenter voorkwamen dan bij placebo's, waren injectieplaats- erytheem, misselijkheid, vermoeidheid, diarree, hoofdpijn en injectieplaatspijn.

Voor meer veiligheidsinformatie over TEGSEDI, inclusief wijze van toediening, interactie met andere geneesmiddelen en bijwerkingen, raadpleeg de monografie voor het goedgekeurde product van Health Canada op www.akceatx.ca.

OVER ERFELIJKE TRANSTHYRETINE (hATTR) AMYLOÏDOSE
hATTR amyloïdose is een progressieve, systemische en dodelijke, erfelijke ziekte die veroorzaakt wordt door de abnormale formatie van TTR-proteïne en de ophoping van TTR amyloïde afzettingen in diverse weefsels en organen van het lichaam, met inbegrip van de perifere zenuwen, hart, darmkanaal, ogen, nieren, centrale zenuwstelsel, schildklier en beenmerg. De progressieve accumulatie van TTR amyloïde afzettingen in deze weefsels en organen leidt tot sensorische, motorische en autonome stoornissen die veelal invaliderende effecten op meerdere aspecten van het leven van een patiënt hebben. Patiënten met hATTR amyloïdose hebben vaak een gemengd fenotype en ervaren overlappende symptomen van polyneuropathie en cardiomyopathie.

Uiteindelijk leidt hATTR amyloïdose tot overlijden binnen drie tot vijftien jaar vanaf het optreden van de symptomen. Therapeutische behandelingsmogelijkheden voor patiënten met hATTR amyloïdose zijn beperkt en tot deze goedkeuring waren er in Canada geen ziektemodificerende geneesmiddelen goedgekeurd voor de ziekte. Wereldwijd zijn er naar schatting 50.000 patiënten met hATTR amyloïdose.

Over Akcea Therapeutics Canada
Akcea Therapeutics Canada, gevestigd in Ottawa Ontario, is de Canadese dochteronderneming van Akcea Therapeutics. Akcea is een biofarmaceutische onderneming gericht op de ontwikkeling en verkoop van geneesmiddelen voor de behandeling van patiënten met ernstige en zeldzame ziekten. Akcea Therapeutics Canada is lid van Innovative Medicines Canada, de branchevereniging die onderzoeksgebaseerde farmaceutische bedrijven in Canada vertegenwoordigt.

OVER AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., een gelieerde onderneming van Ionis Pharmaceuticals, Inc., is een biofarmaceutische onderneming gericht op de ontwikkeling en verkoop van geneesmiddelen voor de behandeling van patiënten met ernstige en zeldzame ziekten. Akcea komt met een ontwikkelde pijplijn van zes vernieuwende geneesmiddelen die alle het potentieel hebben om meerdere ziekten te behandelen. De zes geneesmiddelen zijn ontdekt door en ontwikkeld in samenwerking met Ionis, een marktleider op het gebied van antisense therapeutica, en zijn gebaseerd op de eigen antisense technologie van Ionis. TEGSEDI™ (inotersen) is goedgekeurd in Canada en de EU voor de behandeling van polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2 bij volwassen patiënten met erfelijke transthyretine amyloïdose (hATTR) en wordt momenteel reglementair gecontroleerd in de VS. WAYLIVRA™ (volanesorsen) wordt reglementair gecontroleerd voor de behandeling van het FCS-syndroom (familiaal chylomicronemia syndroom), en doorloopt momenteel fase 3 van de klinische studie voor de behandeling van patiënten met familiale partiële lipodystrofie of FPL. Akcea is een wereldwijde onderneming met hoofdkantoor in Boston, Massachusetts met operationele activiteiten in Canada, gevestigd in Ottawa, Ontario. Meer informatie over Akcea is beschikbaar op www.akceatx.com.

Over Ionis Pharmaceuticals
Als leider op het gebied van de ontdekking en ontwikkeling van RNA-gerichte geneesmiddelen heeft Ionis een efficiënt, breed toepasselijk, eigen antisense-technologieplatform gecreëerd met het potentieel om ziekten te behandelen waar geen andere therapeutische benaderingen doeltreffend zijn gebleken. Ons platform voor het ontdekken van nieuwe geneesmiddelen heeft als springplank gediend voor praktische beloftes en gerealiseerde hoop voor patiënten met onbevredigde behoeften - zoals kinderen en volwassenen met spinale musculaire atrofie (SMA). Wij hebben SPINRAZA® (nusinersen)* gecreëerd en zijn er trots op dat wij de SMA-gemeenschap nieuwe hoop hebben gegeven door de eerste en enige goedgekeurde behandeling te ontwikkelen voor deze ziekte.

Onze blik is gericht op alle patiënten die we nog willen bereiken met een pijplijn van meer dan 40 geneesmiddelen die het potentieel bieden om patiënten te behandelen met cardiovasculaire aandoeningen, zeldzame ziekten, neurologische aandoeningen, besmettelijke ziekten en kanker. We hebben TEGSEDI™ (inotersen) gecreëerd, het eerste RNA-gerichte geneesmiddel ter wereld voor de behandeling van polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2 bij volwassen patiënten met erfelijke transthyretine (TTR) amyloïdose (ATTR) die door onze gelieerde onderneming Akcea Therapeutics wordt verkocht. Samen met Akcea brengen we ook nieuwe geneesmiddelen op de markt voor patiënten met cardiometabole-lipidenstoornissen.

Voor meer informatie over Ionis, volg ons op twitter @ionispharma of ga naar http://ir.ionispharma.com/.

*Spinraza wordt verkocht door Biogen .

TOEKOMSTGERICHTE VERKLARINGEN VAN AKCEA EN IONIS
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over de activiteiten van Akcea Therapeutics, Inc. en Ionis Pharmaceuticals, Inc. en het geneeskundige en verkooppotentieel van TEGSEDI™ Elke verklaring die een beschrijving omvat van de doelen, verwachtingen, financiële of andere prognoses, intenties of meningen van Akcea of Ionis, inclusief het verkooppotentieel van TEGSEDI of andere in ontwikkeling zijnde geneesmiddelen van Akcea of Ionis is een toekomstgerichte verklaring en dient te worden beschouwd als een risicohoudende verklaring. Dergelijke verklaringen zijn onderworpen aan bepaalde risico's en onzekerheden, in het bijzonder deze die inherent zijn aan het proces van de ontdekking, de ontwikkeling en de verkoop van geneesmiddelen die veilig en doelmatig zijn voor gebruik als menselijke therapeutica, en aan de inspanningen om dergelijke geneesmiddelen op de markt te lanceren. De toekomstgerichte verklaringen van Akcea en Ionis bevatten ook veronderstellingen die, als ze nooit gerealiseerd worden noch correct blijken te zijn, ertoe kunnen leiden dat de resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die uitgedrukt of geïmpliceerd worden in dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Alhoewel de toekomstgerichte verklaringen van Akcea en Ionis het beoordelingsvermogen in goed vertrouwen weerspiegelen van het management van Akcea en Ionis, zijn deze verklaringen uitsluitend gebaseerd op feiten en factoren die nu gekend zijn door Akcea en Ionis. Dientengevolge dient u niet te zeer te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Deze en andere risico's in verband met de programma's van Ionis en Akcea worden gedetailleerd beschreven in de kwartaalverslagen van Ionis en Akcea in Form 10-Q en de jaarverslagen in Form 10-K, die zijn ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Afschriften hiervan en overige documenten zijn verkrijgbaar bij elke onderneming.

In dit persbericht verwijzen “Ionis”, “Akcea”, “Onderneming”, “Ondernemingen”, “wij”, “onze” en “ons” naar Ionis Pharmaceuticals en/of Akcea Therapeutics, tenzij de context anders vereist.

Ionis Pharmaceuticals™ is een handelsmerk van Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™, TEGSEDI™ en WAYLIVRA™ zijn handelsmerken van Akcea Therapeutics, Inc.

Akcea contactpersoon voor investeerders & media
Kathleen Gallagher
Vice President of Communications and Investor Relations
617-207-8509
kgallagher@akceatx.com

Ionis contactpersoon voor investeerders:
D. Wade Walke, Ph.D.
Vice President, Investor Relations
760-603-2741
wwalke@ionisph.com

Ionis contactpersoon voor de pers:
Roslyn Patterson
Vice President, Corporate Communications
760-603-2681
rpatterson@ionisph.com

Referenties

¹TEGSEDI™ Product Monograph
²Benson et al., N Engl J Med 2018;379:22-31

Een infografiek bij dit persbericht is beschikbaar op http://resource.globenewswire.com/Resource/Download/dcb498ad-f1ce-4650-bc4e-0f64e8aed1a5