Prosensa start indiening registratiedossier bij FDA voor Duchenne-medicijn drisapersen

Biofarmaceutische onderneming Prosensa Holding N.V. (NASDAQ ticker code: RNA), is gestart met het indieningsproces van het registratiedossier van haar Duchenne-medicijn drisapersen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Prosensa richt zich met therapieën op basis van RNA-modulatie op een aantal zeldzame, nog onbehandelbare zogeheten neuromusculaire aandoeningen, waaronder de spierziekte Duchenne.

De registratieaanvraag vindt plaats onder de “versnelde goedkeuringsprocedure”. Het dossier zal gefaseerd worden ingediend. Drisapersen kreeg in 2013 van de FDA de ‘doorbraak therapie status’.